De Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit Food and Drug Administration (FDA) heeft Cx601 aangewezen als weesgeneesmiddel voor de behandeling van de ziekte van Crohn. Dat is een medicijn van TiGenix, het biofarmaceutische bedrijf uit Leuven, voor de behandeling van patiënten met fistelvorming.
In de eerste helft van dit jaar startte TiGenix met een derde fase van het onderzoek om op termijn een biologische vergunning te verkrijgen voor Cx601 in de Verenigde Staten. “De toekenning van de status van weesgeneesmiddel is een belangrijke stap voorwaarts in het ontwikkelingsprogramma van Cx601″, zegt María Pascual, vicepresidente regulatory affairs and corporate quality bij TiGenix.
“De erkenning door de FDA brengt een aantal potentiële financiële voordelen met zich mee en ligt in de lijn van onze voortdurende inspanningen om snellere wegen te vinden voor de goedkeuring van het product in de VS.”
Voordelen
De erkenning van het middel zal allicht versneld worden. De aanwijzing brengt aanzienlijke voordelen mee, onder meer op fiscaal vlak en voor subsidies en marktexclusiviteit.
De FDA geeft de status van weesgeneesmiddel aan nieuwe producten voor de behandeling van aandoeningen waardoor minder dan 200.000 mensen getroffen zijn. Dat moet ervoor zorgen dat er ook voor zeldzame aandoeningen geneesmiddelen komen.
De ziekte van Crohn is een chronische darmziekte met een ontsteking bij de overgang tussen de dikke en dunne darm. Daarbij kunnen fistels ontstaan.
